尼曼-皮克C型(NPC)病，也称为“儿童阿尔茨海默病”，是一种毁灭性的遗传疾病，在欧盟每10万人中就有一人患病。这种疾病是代谢性的，是由蛋白质功能受损引起的。这种蛋白质调节胆固醇运输并导致脑、肝和脾中未酯化胆固醇的积累。

这种胆固醇的积累会导致脑损伤，不可避免地降低认知能力和行动能力。NPC通常在儿童时期发现，在生命的第二或第三个十年迅速发展成威胁生命的疾病。环糊精(CD)是一种天然存在的糖，由于其螯合胆固醇的能力，最近作为治疗该疾病的潜在治疗干预而引起了广泛关注。

在《大分子快速通讯》中，伊斯坦堡技术大学的Antonino Puglisi和Yusaf Yagci讨论了基于CD的NPC治疗剂的最新进展。

作者描述了NPC治疗的现状：“虽然有希望，但目前基于CD化学修饰的NPC治疗在脑内的药代动力学和生物利用度较差。事实上，CD似乎不能有效地穿过血脑屏障(BBB)。此外，为了获得足够的治疗效果，通常需要高剂量的CD，因为系统给药的CD由于其快速的肾清除而在血流中具有短的半衰期。

这些限制中的一些可以通过将CD宏观周期嵌入到更大的大分子结构中来克服。环糊精聚合物(CCPs)有三个主要优点：较高的聚合物分子量可以转化为延缓肾脏清除，从而延长系统的血液半衰期；镉低聚物更容易通过肾小管排泄而不被降解；当组装到纳米粒子中时，CD已被证明可以通过BBB中发现的载体介导的跨细胞吞噬途径通过全身给药来递送脑部药物。

这种策略是治疗NPC的新工具，也可用于治疗其他以胆固醇代谢受损为特征的神经退行性疾病，包括阿尔茨海默病、帕金森病和亨廷顿舞蹈病。普格利斯说：“这项研究解决了一个急需解决的重要问题，它的成功完成将有助于治疗被忽视的疾病。”