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衡量人类干细胞在过去20年中的影响

溥博健康

1 1998年11月,人类胚胎干细胞问世,它是在发育的最早期阶段出现的空白板状细胞,并继续成为构成人类的多种细胞类型中的任何一种。

美国威斯康星大学发育生物学家詹姆斯汤姆逊在世界各地发表的一篇短文中发表了一篇简明扼要的论文,描述了生命主要细胞的首次成功推导和培养。凭借在合适的实验室条件下无限复制的能力,为帕金森病、糖尿病、心脏病、脊髓损伤等许多可怕的疾病提供取之不尽的替代细胞的前景,使细胞进入了生物医学的聚光灯和公众的想象力。

“当人类胚胎干细胞在20年前被发现时,研究人员和公众很快意识到这些细胞为治疗应用提供了诱人的前景,”威斯康星大学医学和公共卫生学院的医学教授蒂姆坎普说。威斯康星大学麦迪逊分校干细胞和再生医学中心主任。

“现在有一种潜在的方法,可以在实验室中生产基本上任何人类细胞类型,然后用它来替换受损的细胞,如糖尿病胰腺细胞、帕金森病多巴胺能神经元和心脏病。心脏病发作后的肌肉细胞。”

从刚刚完成生育治疗的患者捐献的剩余胚胎获得的五个细胞系开始,人类干细胞科学从几个孤立的实验室迅速发展成为一个新的全球性产业,并开始了再生医学的新领域。今天,基于用健康的实验室培养细胞替换患病细胞的有效疗法仍然是临床上的愿望。

然而,越来越多的临床试验,细胞在工业中的广泛应用,以及瑞士军刀细胞基础发现清单的扩大,有利于稳定实现二十年前种植的第一个实验室——细胞所带来的承诺。

“令人惊讶的是我们走了多远,到达的速度有多快,”UW-麦迪森的非营利子公司WiCell的干细胞银行主任坦尼利路德维格(Tenneille Ludwig)说,他研究、分配和表征用于研究的干细胞。Ludwig是发表在《细胞干细胞今日》(2018年11月1日)杂志上的一篇论文的高级作者,该论文描述了干细胞科学的全球范围和经济影响,包括细胞的临床、工业和研究用途。

毫不奇怪,随着时间的推移,干细胞的临床应用潜力吸引了最多的注意力。虽然在美国和国外的临床上出现了未经证实的关节炎和阿尔茨海默病的治疗方法,但在FDA批准的临床试验范围内,没有有效的干细胞成功通过治疗。

“如果你正在寻找一个经过验证的胚胎或诱导干细胞疗法,目前还没有人,”Ludwig解释说,并指出从实验室到临床的时间表很少是快速或直接的。“我们知道,从基础科学发现到临床需要很长时间。”

路德维希是汤姆森实验室的博士后研究员,负责开发和提炼实验室细胞培养所需的培养基。她说,该领域的调查揭示了10个国家的29项临床试验。其中,27项试验涉及人类胚胎干细胞系的细胞,包括1998年衍生的一些原始干细胞系。“我们预计,未来5至10年,临床试验的数量将迅速增加。”

较少公开的是使用干细胞开发高通量药物筛选。几乎所有主要的制药公司现在都有干细胞项目,在这个项目中,细胞被用来评估有前途的新药候选物的安全性和有效性。

同样受到公众关注的还有干细胞、胚胎和诱导多能细胞的科学贡献。诱导多能细胞是成体细胞,如皮肤,经过基因重组,模仿胚胎干细胞的质量。尽管胚胎干细胞科学因早期的争议和布什政府有限的资金而发展缓慢,但该领域已经起步。由于公共资金变得更容易获得,近400个胚胎干细胞系现在已经通过美国国立卫生研究院(NIH)的干细胞登记处获得了公共资金。

根据美国国立卫生研究院的数据,路德维希和她的研究合著者估计,该机构在过去20年中已经在胚胎研究和干细胞诱导方面花费了14.3亿美元。由于更容易获得干细胞系和更强大的公共基金,干细胞科学取得了显著进展。例如,科学家可以引导空白的板岩细胞成为体内发现的许多细胞。

从跳动的心脏细胞和产生胰岛素的细胞到运动和多巴胺能神经元,科学家正在生产大量用于研究的纯细胞,在许多情况下,他们将生产无法用于科学研究的细胞。

“最初几年,整个领域只有大约80篇论文,”路德维希指出。“现在,二十年后,成千上万。这是非常了不起的。

坎普说:“现在,经过20年的不断研发,我们正在看到新兴的临床试验,测试胚胎干细胞的细胞产品,以治疗各种疾病,包括糖尿病,缺血性心脏病,年龄相关性黄斑变性,这些试验中的大部分只是安全性研究的开始,但人类胚胎干细胞和多能干细胞的新再生医学应用正在开始实现20年前首次发现的革命性新疗法的前景。”

标签:人类干细胞